Recordati ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano al prodotto sperimentale REC 0545 di Orphan Europe, società del gruppo milanese, per il trattamento della Malattia delle Urine a Sciroppo d’Acero (MSUD).
Si tratta della prima designazione di farmaco orfano che viene concessa per questa patologia.
MSUD è una rara malattia metabolica genetica in cui il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi e in Europa circa 3000 pazienti ne sono affetti.
Ricordiamo che la designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 5 persone su 10.000 nel Vecchio Continente, e che forniscono un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle terapie già esistenti.
Designazione che conferisce l’opportunità di una commercializzazione esclusiva di 10 anni a fronte dell’approvazione del farmaco nella stessa indicazione.
