MolMed e Orchard Therapeutics hanno annunciato oggi l’estensione della loro collaborazione, avviata nell’aprile 2018, per cinque anni fino a giugno 2025.
Con l’estensione della collaborazione, MolMed continuerà a supportare le attività relative allo sviluppo e alla produzione di vettori e prodotti medicinali per diverse terapie geniche sperimentali basate sulle modificazione genetica di cellule staminali ematopoietiche ex vivo di Orchard nei prossimi anni, tra cui OTL-200 per leucodistrofia metacromatica (MLD) e OTL-103 per la sindrome di Wiskott Aldrich (WAS), nonché per programmi aggiuntivi tra cui OTL-203 per mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS-I).
MolMed è la prima azienda ad aver ottenuto l’autorizzazione GMP per i mercati della terapia genica e cellulare in Europa ed è il produttore di Strimvelis, la terapia genica ex vivo di Orchard per la grave deficienza immunitaria combinata dovuta a deficit di adenosina deaminasi (ADA -SCID). Strimvelis è il primo di questi trattamenti approvato dall’Agenzia Europea EMA.
OTL-200 per leucodistrofia metacromatica è attualmente in fase di revisione da parte dell’agenzia europea EMA con una decisione prevista entro la fine dell’anno.
